Expanded Access Policy
Nuvalent is committed to researching and developing novel new drug candidates that are intended to prioritize selectivity in order to minimize adverse events, drive durable responses, and ultimately bring precisely targeted therapies to patients with cancer. Our goal at Nuvalent is to ensure the safety and efficacy of our investigational therapies and advance them through the clinical trial and regulatory processes with a sense of responsible urgency. It is through clinical trials and the regulatory review and registration process with regulators that follows that we expect to make our therapies more widely available for patients who need them. Nuvalent encourages patients to speak with their treating physicians about treatment options and, when appropriate given their condition, participate in clinical trials. We understand that there may be certain circumstances when a patient may not meet the eligibility criteria to participate in a clinical trial or a clinical trial is not available and the patient may have exhausted all available treatment options.
Expanded Access is a potential pathway for patients diagnosed with a serious and/or life-threatening disease or condition to gain access to an investigational product for treatment outside of a clinical trial when no comparable or satisfactory alternative therapy option is available. Terminology for describing Expanded Access varies and can include: Pre-Approval Access (PAA), Managed Access Program (MAP), Early Access Program (EAP), and Compassionate Use.
Nuvalent will consider providing a requesting physician access to a specific Nuvalent investigational drug for the treatment of an individual patient in the EAP program outside of a clinical trial when certain conditions are met. These conditions include but are not limited to the following:
- The patient has a serious or potentially life-threatening illness or condition and is either no longer responsive to or no longer able to tolerate any available treatment option i.e., has exhausted all available treatment options
- A benefit-risk analysis, based on both the available clinical data as well as the requesting physician’s assessment of the individual patient’s condition and history, supports making the investigational drug available
- The patient is ineligible for enrollment into or unable to access ongoing clinical trials
- Fulfillment of the investigational medicine will not jeopardize the development program that may lead to broader public access to the investigational product through marketing authorization
- Providing access to the investigational drug is allowed under applicable local laws and regulations
- There is adequate supply of the investigational drug
- The treating physician has experience with the investigational product and has the capability, including adequate facilities, equipment, and personnel, to administer the investigational drug and provide any care for the patient needed in connection with the investigational drug in a safe manner
We continually evaluate the benefit-risk profile of each of our investigational drugs based on evolving clinical data. Each compound is different and Nuvalent may decide not to make an investigational drug available under this policy.
All requests are considered in a fair and just manner in accordance with our guiding principles. All requests must be submitted by the patient’s treating physician. If a patient submits a request, Nuvalent will respond to the patient asking them to have their physician submit the request. Submitting a request does not guarantee access will be granted; decisions regarding access are made at Nuvalent’s sole discretion. Furthermore, the fact that an investigational drug is made available for the treatment of a particular patient does not mean it will be made available in response to requests for other patients whose circumstances and medical histories may be different. Requests will be considered on a case-by-case basis.
Physicians seeking Expanded Access for an individual patient should submit their requests to medicineaccess@clinigengroup.com. We regularly monitor this mailbox and will use our best efforts to acknowledge each submitted request within 3 business days.
Política de acceso ampliado
Nuvalent tiene un compromiso con la investigación y el desarrollo de nuevos posibles fármacos que den prioridad a la selectividad a fin de minimizar los eventos adversos, impulsar respuestas duraderas y, en última instancia, llevar terapias dirigidas con precisión a los pacientes con cáncer. Nuestro objetivo en Nuvalent es garantizar la seguridad y la eficacia de nuestras terapias en investigación y hacerlas avanzar a través de los ensayos clínicos y los procesos normativos con un sentido de urgencia responsable. Es a través de los ensayos clínicos y del proceso de revisión normativa y registro ante los organismos reguladores que esperamos que nuestras terapias estén más disponibles para los pacientes que las necesitan. Nuvalent incentiva a los pacientes a hablar con sus médicos tratantes sobre las opciones de tratamiento y, cuando corresponda dada su afección, a participar en ensayos clínicos. Entendemos que puede haber ciertas circunstancias en las que un paciente no cumpla los criterios de elegibilidad para participar en un ensayo clínico o que no haya un ensayo clínico disponible y que el paciente haya agotado todas las opciones de tratamiento disponibles.
El acceso ampliado es una posible vía para que los pacientes que han recibido un diagnóstico de una enfermedad o afección grave, o potencialmente mortal, puedan acceder a un producto en investigación para su tratamiento fuera de un ensayo clínico cuando no se disponga de una opción terapéutica alternativa comparable o satisfactoria. La terminología para describir el acceso ampliado varía y puede incluir los siguientes términos: Acceso previo a la aprobación (Pre-Approval Access, PAA), Programa de acceso administrado (Managed Access Program, MAP), Programa de acceso temprano (Early Access Program, EAP) y Uso compasivo.
Nuvalent considerará proporcionar a un médico solicitante acceso a un medicamento en investigación Nuvalent específico para el tratamiento de un paciente concreto en el programa EAP fuera de un ensayo clínico cuando se cumplan ciertas condiciones. Estas condiciones incluyen, entre otras, las siguientes:
- El paciente padece una enfermedad o afección grave, o potencialmente mortal, y ya no responde o no tolera ninguna de las opciones de tratamiento disponibles, es decir, ha agotado todas las opciones de tratamiento disponibles
- Un análisis de riesgo-beneficio, basado tanto en los datos clínicos disponibles como en la evaluación del médico solicitante de la afección y los antecedentes del paciente concreto, respalda la disponibilidad del medicamento en investigación
- El paciente no es apto para participar en los ensayos clínicos en curso o no puede acceder a ellos
- La administración del medicamento en investigación no pondrá en peligro el programa de desarrollo que puede derivar en un acceso público más amplio al producto en investigación mediante la autorización de comercialización
- El acceso al medicamento en investigación está permitido por las leyes y reglamentos locales aplicables
- Existe un suministro adecuado del medicamento en investigación
- El médico tratante tiene experiencia con el producto en investigación y tiene la capacidad, incluidas las instalaciones, el equipo y el personal adecuados, para administrar el medicamento en investigación y proporcionar al paciente los cuidados necesarios de manera segura
Evaluamos continuamente el perfil de riesgo-beneficio de cada uno de nuestros medicamentos en investigación en función de la evolución de los datos clínicos. Cada compuesto es diferente y Nuvalent puede decidir que un medicamento en investigación no esté disponible en virtud de esta política.
Todas las solicitudes se evalúan de manera justa y equitativa de acuerdo con nuestros principios rectores. El médico tratante del paciente debe presentar todas las solicitudes. Si un paciente presenta una solicitud, Nuvalent responderá al paciente pidiéndole que su médico la envíe. La presentación de una solicitud no garantiza que se otorgue acceso; las decisiones con respecto al acceso se toman a la entera discreción de Nuvalent. Además, el hecho de que un medicamento en investigación esté disponible para el tratamiento de un paciente concreto no significa que estará disponible en respuesta a las solicitudes de otros pacientes cuyas circunstancias e historias clínicas puedan ser diferentes. Las solicitudes se evaluarán caso por caso.
Los médicos que soliciten el acceso ampliado para un paciente concreto deben enviar sus solicitudes a medicineaccess@clinigengroup.com. Consultamos regularmente este buzón y haremos todo lo posible por acusar recibo de cada solicitud enviada en un plazo de 3 días hábiles.
Richtlinie für erweiterten Zugang
Nuvalent engagiert sich für die Erforschung und Entwicklung neuartiger Arzneimittelkandidaten, die die Selektivität priorisieren sollen, um unerwünschte Ereignisse zu minimieren, dauerhafte Wirkungen zu fördern und letztlich präzise zielgerichtete Therapien für Krebspatienten bereitzustellen. Das Ziel von Nuvalent ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit unserer Prüfpräparate sicherzustellen und sie mit verantwortungsbewusster Dringlichkeit durch die klinischen Studien und Zulassungsverfahren zu bringen. Nach der Durchführung klinischer Studien und des anschließenden behördlichen Überprüfungs- und Zulassungsprozesses erwarten wir, dass unsere Therapien für Patienten, die sie benötigen, breiter zugänglich gemacht werden. Nuvalent empfiehlt Patienten, mit ihrem behandelnden Arzt über Behandlungsmöglichkeiten zu sprechen und, sofern ihr gesundheitlicher Zustand dies erlaubt, an klinischen Studien teilzunehmen. Wir sind uns bewusst, dass es bestimmte Umstände geben kann, unter denen ein Patient die Teilnahmebedingungen für eine klinische Studie nicht erfüllt oder keine klinische Studie verfügbar ist und der Patient alle verfügbaren Behandlungsoptionen ausgeschöpft hat.
Der erweiterte Zugang ist ein möglicher Weg für Patienten, bei denen eine schwere und/oder lebensbedrohliche Erkrankung oder ein solcher Zustand diagnostiziert wurde, um außerhalb einer klinischen Studie Zugang zu einem Prüfpräparat zur Behandlung zu erhalten, wenn keine vergleichbare oder zufriedenstellende alternative Therapieoption verfügbar ist. Die Terminologie für die Beschreibung des erweiterten Zugangs variiert und kann Folgendes umfassen: Zugang vor Zulassung (Pre-Approval Access, PAA), Programm für verwalteten Zugang (Managed Access Program, MAP), Programm für frühzeitigen Zugang (Early Access Program, EAP) und Compassionate Use.
Nuvalent wird erwägen, einem antragstellenden Arzt Zugang zu einem bestimmten Nuvalent-Prüfpräparat für die Behandlung eines einzelnen Patienten im Rahmen des EAP-Programms außerhalb einer klinischen Studie zu gewähren, wenn bestimmte Bedingungen erfüllt sind. Zu diesen Bedingungen gehören unter anderem:
- Der Patient leidet an einer schweren oder potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung oder einem schwerwiegenden oder potenziell lebensbedrohlichen Gesundheitszustand und spricht entweder nicht mehr auf eine der verfügbaren Behandlungsoptionen an oder verträgt diese nicht mehr, d. h., alle verfügbaren Behandlungsoptionen sind ausgeschöpft
- Eine Nutzen-Risiko-Analyse, die sowohl auf den verfügbaren klinischen Daten als auch auf der Beurteilung des Zustands und der Vorgeschichte des einzelnen Patienten durch den antragstellenden Arzt basiert, spricht dafür, das Prüfpräparat bereitzustellen
- Der Patient ist für die Aufnahme in laufende klinische Studien nicht geeignet oder hat keinen Zugang zu diesen
- Die Abgabe des Prüfpräparats wird das Entwicklungsprogramm, das zu einer breiteren Verfügbarkeit des Prüfpräparats durch eine Marktzulassung führen kann, nicht gefährden
- Der Zugang zum Prüfpräparat ist gemäß den geltenden lokalen Gesetzen und Vorschriften zulässig
- Es liegt eine ausreichende Versorgung mit dem Prüfpräparat vor
- Der behandelnde Arzt verfügt über Erfahrung mit dem Prüfpräparat und ist in der Lage, es zu verabreichen und den Patienten auf sichere Weise zu versorgen, einschließlich über angemessene Einrichtungen, Ausrüstung und Personal
Wir bewerten kontinuierlich das Nutzen-Risiko-Profil jedes unserer Prüfpräparate auf der Grundlage sich weiterentwickelnder klinischer Daten. Jedes Präparat ist anders und Nuvalent kann beschließen, ein Prüfpräparat im Rahmen dieser Richtlinie nicht zur Verfügung zu stellen.
Alle Anfragen werden gemäß unseren Leitprinzipien fair und gerecht geprüft. Sämtliche Anträge müssen von dem behandelnden Arzt des Patienten eingereicht werden. Wenn ein Patient eine Anfrage stellt, wird Nuvalent dem Patienten antworten und ihn bitten, die Anfrage über seinen Arzt einzureichen. Die Einreichung einer Anfrage garantiert nicht, dass der Zugang gewährt wird. Die Entscheidung darüber liegt im alleinigen Ermessen von Nuvalent. Darüber hinaus bedeutet die Tatsache, dass ein Prüfpräparat für die Behandlung eines bestimmten Patienten zur Verfügung gestellt wird, nicht, dass es auch auf Anfrage für andere Patienten mit möglicherweise anderen Umständen und Krankengeschichten zur Verfügung gestellt wird. Anfragen werden auf fallbasierter Basis behandelt.
Ärzte, die einen erweiterten Zugang für einen einzelnen Patienten wünschen, sollten ihre Anfragen an medicineaccess@clinigengroup.com richten. Wir überprüfen dieses Postfach regelmäßig und bemühen uns, jede eingereichte Anfrage innerhalb von drei Werktagen zu bestätigen.
Politique d’accès élargi
Nuvalent s’engage à rechercher et à développer de nouveaux médicaments potentiels innovants axés sur la sélectivité afin de minimiser les effets indésirables, d’obtenir des réponses durables et, à terme, de proposer des thérapies très ciblées aux patients atteints de cancer. L’objectif de Nuvalent est d’assurer la sécurité et l’efficacité de ses traitements expérimentaux et de les faire progresser par le biais des processus d’études cliniques et réglementaires avec un sentiment d’urgence responsable. Les études cliniques et le processus d’examen et d’enregistrement réglementaire auprès des régulateurs nous permet de rendre nos traitements disponibles à davantage de patients qui en ont besoin. Nuvalent encourage les patients à discuter avec leurs médecins traitants des options de traitement et, le cas échéant, à participer aux études cliniques en fonction de leur état de santé. Nous comprenons que le patient ne répond pas toujours aux critères d’éligibilité pour participer à une étude clinique ou que l’étude clinique n’est pas disponible et que le patient peut avoir épuisé toutes les options de traitement disponibles.
L’accès élargi est une voie potentielle pour les patients diagnostiqués avec une maladie ou une affection grave et/ou engageant le pronostic vital d’accéder à un produit expérimental pour un traitement en dehors d’une étude clinique lorsqu’aucune option thérapeutique alternative comparable ou satisfaisante n’est disponible. La terminologie pour décrire l’accès étendu varie et peut inclure : Accès avant l’approbation (Pre-Approval Access, PAA), Programme d’accès géré (Managed Access Program, MAP), Programme d’accès anticipé (Early Access Program, EAP) et Usage humanitaire.
Nuvalent envisagera de fournir à un médecin demandeur l’accès à un médicament expérimental Nuvalent spécifique pour traiter un patient particulier dans le cadre du programme EAP en dehors d’une étude clinique lorsque certaines conditions sont remplies. Ces conditions comprennent, sans s’y limiter :
- Le patient souffre d’une maladie ou d’une affection grave ou potentiellement mortelle et ne répond plus ou ne tolère plus aucune option de traitement disponible, c’est-à-dire qu’il a épuisé toutes les options de traitement disponibles
- Une analyse bénéfice-risque, basée à la fois sur les données cliniques disponibles et sur l’évaluation par le médecin demandeur de l’état et des antécédents du patient individuel, soutient la mise à disposition du médicament expérimental
- Le patient ne peut pas être inclus dans les études cliniques en cours ou ne peut pas y accéder
- L’utilisation du médicament expérimental ne compromettra pas le programme de développement qui pourrait conduire à un accès public plus général au produit expérimental par le biais d’une autorisation de mise sur le marché
- L’accès au médicament expérimental est autorisé en vertu des lois et réglementations locales applicables
- L’approvisionnement en médicament expérimental est adéquat
- Le médecin traitant a l’expérience du produit expérimental et a la capacité, y compris les installations, l’équipement et le personnel adéquats, d’administrer le médicament expérimental et de fournir les soins nécessaires au patient en lien avec le médicament expérimental de manière sûre
Nous évaluons continuellement le profil bénéfice-risque de chacun de nos médicaments expérimentaux en fonction de l’évolution des données cliniques. Chaque composé est différent et Nuvalent peut décider de ne pas mettre à disposition un médicament expérimental en vertu de la présente politique.
Toute demande est examinée de manière juste et équitable, conformément à nos principes directeurs. Toute demande doit être soumise par le médecin traitant du patient. Si le patient soumet la demande, Nuvalent instruira le patient de demander à son médecin de soumettre la demande. La soumission d’une demande ne garantit pas l’accès ; les décisions concernant l’accès sont prises à la seule discrétion de Nuvalent. En outre, le fait qu’un médicament expérimental soit mis à disposition pour traiter un patient particulier ne signifie pas qu’il sera mis à disposition à d’autres patients qui le demanderont dont les circonstances et les antécédents médicaux peuvent être différents. Les demandes seront examinées au cas par cas.
Les médecins recherchant un accès élargi pour un patient individuel doivent soumettre leurs demandes à medicineaccess@clinigengroup.com. Nous surveillons régulièrement cette boîte de messagerie et ferons de notre mieux pour accuser réception de chaque demande soumise dans les trois (3) jours ouvrables.
Informativa sull’accesso allargato
Nuvalent è impegnata nella ricerca e nello sviluppo di nuovi farmaci candidati destinati a privilegiare la selettività al fine di ridurre al minimo gli eventi avversi, fornire risposte durature e, in ultima analisi, offrire terapie accuratamente mirate ai pazienti oncologici. Il nostro obiettivo in Nuvalent è garantire la sicurezza e l’efficacia delle nostre terapie sperimentali, promuovendo al contempo il loro avanzamento nella sperimentazione clinica e nei processi normativi con un senso di urgenza responsabile. Attraverso le sperimentazioni cliniche e il successivo processo di revisione normativa e registrazione con gli enti regolatori, ci aspettiamo di rendere le nostre terapie più ampiamente disponibili per i pazienti che ne hanno bisogno. Nuvalent incoraggia i pazienti a parlare con i propri medici curanti circa le opzioni di trattamento e, quando appropriato data la loro condizione, partecipare a studi clinici. Siamo consapevoli che potrebbero esserci alcune circostanze in cui un paziente potrebbe non soddisfare i criteri di idoneità a partecipare a una sperimentazione clinica oppure casi in cui una sperimentazione clinica non è disponibile e il paziente potrebbe aver esaurito tutte le opzioni di trattamento disponibili.
L’Accesso allargato costituisce un potenziale percorso che consente ai pazienti a cui è stata diagnosticata una malattia o una condizione grave e/o potenzialmente letale di accedere a un prodotto sperimentale per un trattamento al di fuori di una sperimentazione clinica, quando non è disponibile alcuna opzione terapeutica alternativa comparabile o soddisfacente. La terminologia per descrivere l’Accesso allargato varia e può includere: Accesso pre-approvazione (Pre-Approval Access, PAA), Programma di accesso gestito (Managed Access Program, MAP), Programma di accesso anticipato (Early Access Program, EAP) e Uso compassionevole.
Nuvalent prenderà in considerazione la possibilità di fornire a un medico richiedente l’accesso a uno specifico farmaco sperimentale Nuvalent per il trattamento di un singolo paziente nel programma EAP al di fuori di una sperimentazione clinica, quando vengono soddisfatte determinate condizioni. Queste condizioni includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, quanto segue:
- Il paziente presenta una malattia o una condizione grave o potenzialmente letale e non è più in grado di rispondere o non è più in grado di tollerare alcuna opzione di trattamento disponibile, ovvero ha esaurito tutte le opzioni di trattamento disponibili
- Un’analisi rischio-beneficio, basata sia sui dati clinici disponibili sia sulla valutazione delle condizioni e dell’anamnesi del singolo paziente da parte del medico richiedente, supporta la disponibilità del farmaco sperimentale
- Il paziente non è idoneo all’arruolamento o non è in grado di accedere alle sperimentazioni cliniche in corso
- L’implementazione del farmaco sperimentale non comprometterà il programma di sviluppo che può portare a un più ampio accesso del pubblico al prodotto sperimentale attraverso l’autorizzazione all’immissione in commercio
- L’accesso al farmaco sperimentale è consentito ai sensi delle leggi e delle normative locali applicabili
- Esiste una fornitura adeguata del farmaco sperimentale
- Il medico curante ha esperienza con il prodotto sperimentale e ha la capacità, comprese strutture, attrezzature e personale adeguati, di somministrare il farmaco sperimentale e fornire al paziente qualsiasi assistenza necessaria in relazione al farmaco sperimentale in modo sicuro
Valutiamo continuamente il profilo rischio-beneficio di ciascuno dei nostri farmaci sperimentali sulla base di dati clinici in evoluzione. Ogni composto è diverso e Nuvalent potrebbe decidere di non rendere disponibile un farmaco sperimentale ai sensi della presente informativa.
Tutte le richieste sono considerate in modo equo e corretto, in conformità con i nostri principi guida e devono essere presentate dal medico curante del paziente. Se un paziente invia una richiesta, Nuvalent risponderà al paziente chiedendogli di far inviare la richiesta dal proprio medico. L’invio di una richiesta non garantisce l’accesso; le decisioni relative all’accesso sono prese a esclusiva discrezione di Nuvalent. Inoltre, il fatto che un farmaco sperimentale sia reso disponibile per il trattamento di un particolare paziente non significa che sarà reso disponibile in risposta alle richieste di altri pazienti le cui circostanze e anamnesi mediche potrebbero essere diverse. Le richieste saranno prese in considerazione caso per caso.
I medici che richiedono un Accesso allargato per un singolo paziente devono inviare le loro richieste a medicineaccess@clinigengroup.com. Monitoriamo regolarmente questa casella di posta e faremo del nostro meglio per confermare ogni richiesta inviata entro 3 giorni lavorativi.
